Die systematische Evidenzsynthese untersucht veröffentlichte Daten zur klinischen Arzneimittelentwicklung über mehr als sechs Jahrzehnte. Insgesamt wurden 32 Studien mit Daten zu Ausfallquoten und Ursachen des Scheiterns ausgewertet. Das zentrale Ergebnis: Die klinische Misserfolgsquote blieb seit den 1960er-Jahren nahezu unverändert hoch und lag überwiegend zwischen 80 und 91 Prozent; in den 2000er- und 2010er-Jahren betrug sie rund 91 Prozent.
Etwa 77 Prozent der Fehlschläge waren auf biologische beziehungsweise pharmakologische Gründe zurückzuführen – insbesondere mangelnde Wirksamkeit, Sicherheits- und Toxizitätsprobleme sowie ungeeignete Pharmakokinetik. Kommerzielle oder strategische Gründe machten nur etwa 23 Prozent aus. Die Autorinnen und Autoren interpretieren dies als Hinweis darauf, dass die traditionell stark auf Tiermodellen beruhende Präklinik menschliche Reaktionen nicht vorhersagen können. Sie fordern deshalb eine stärkere Integration menschenrelevanter New Approach Methodologies (NAMs), beispielsweise Organoide, Organ-on-Chip-Systeme, menschliche Zellmodelle sowie computergestützte und KI-basierte Verfahren.
Referenz: Filipova, D., Boomgaarden, W., Fox, L., Knight, A., Lickiss, B., Maass, C., Neumann, G., Watkins, J., Herrmann, K., Ewart, L., Gossmann, M., Ritskes-Hoitinga, M., & Zietek, T. (2026). Need for NAMs: A systematic evidence synthesis revealing over half a century of drug development failure. NAM Journal, 2, Article 100119. https://doi.org/10.1016/j.namjnl.2026.100119